Одноразовая генная терапия VERVE-102 снижает плохой холестерин до 62% на 18 месяцев
Ученые из Великобритании сообщили о первых успешных результатах испытаний новой генной терапии против высокого холестерина. Препарат VERVE-102 вводится однократно внутривенно и способен надолго снизить уровень «плохого» холестерина (липопротеинов низкой плотности, ЛПНП). Результаты опубликованы в New England Journal of Medicine (NEJM).
Избыток ЛПНП способствует накоплению холестерина в сосудистых стенках, увеличивая риск инфаркта и инсульта. Обычно пациентам приходится годами принимать таблетки или делать инъекции, что затрудняет соблюдение терапии.
Новая методика использует редактирование гена, отвечающего за выработку белка PCSK9 в печени. Этот белок мешает организму очищать кровь от ЛПНП. Его временное «выключение» позволяет печени эффективнее удалять «плохой» холестерин из крови.
В испытании приняли участие 35 взрослых с наследственно высоким холестерином или ранними сердечно-сосудистыми заболеваниями. В самой высокой дозе препарат снизил уровень ЛПНП на 62%. У некоторых участников эффект сохранялся в течение 18 месяцев наблюдения.
Серьезных побочных эффектов, связанных с высокой дозой, не выявили. У части пациентов отмечались лишь легкие реакции на введение и временные изменения печеночных показателей. Авторы подчеркивают, что это ранняя стадия испытаний, и препарату предстоят более крупные исследования.
